Nowy lek stosowany raz dziennie ma trafić do pacjentów z mukowiscydozą, w tym tych, którzy dotąd byli pozbawieni dostępu do skutecznych terapii. Decyzja NHS England i agencji Nice otwiera drzwi do leczenia dla ponad 90% chorych w Anglii.
The Standard informuje, że osoby cierpiące na mukowiscydozę w Anglii mogą wkrótce skorzystać z nowej terapii doustnej, która – wg specjalistów – może diametralnie poprawić ich życie. Chodzi o lek o nazwie Alyftrek, który ma potencjał, by zastąpić dotychczasowe terapie i po raz pierwszy pomóc również tym pacjentom, którzy wcześniej nie kwalifikowali się do nowoczesnego leczenia.
Mukowiscydoza to choroba genetyczna, która powoduje zaburzenia w produkcji białka CFTR, odpowiadającego za transport jonów chlorkowych w organizmie. Nieprawidłowe działanie tego białka prowadzi do gromadzenia się gęstego śluzu w płucach i układzie pokarmowym, co skutkuje nawracającymi infekcjami i problemami z oddychaniem.
Nowy lek to tak zwana potrójna terapia modulatorowa. Oznacza to, że łączy trzy substancje czynne – deutivacaftor, tezacaftor i vanzacaftor – które wspólnie działają na przyczynę choroby, a nie jedynie łagodzą jej objawy. Dla pacjentów to przełom: lek przywraca częściową funkcję wadliwego białka CFTR.
Agencja regulująca leki w Wielkiej Brytanii – Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) – zatwierdziła Alyftrek do stosowania u dzieci i dorosłych powyżej 6. roku życia. Pozytywną rekomendację wydał także organ oceniający skuteczność leczenia w NHS.
Nowością jest to, że Alyftrek będzie dostępny także dla osób cierpiących na rzadkie mutacje genu CFTR, które dotychczas wykluczały ich z leczenia modulatorami. NHS England poinformowało, że nowy lek – podobnie jak dotychczasowy Kaftrio – zostanie udostępniony także tej grupie pacjentów, która wcześniej nie miała dostępu do takich terapii.
Dzięki tej decyzji aż 95% osób z mukowiscydozą w Anglii będzie mogło rozpocząć terapię modulatorową. To ogromna zmiana w podejściu do leczenia tej choroby, która dotychczas w wielu przypadkach ograniczała się do łagodzenia objawów, a nie eliminowania ich źródła.
Alyftrek – stosowany raz dziennie – znacząco poprawia funkcję płuc, redukuje liczbę infekcji oraz zmniejsza konieczność częstych wizyt w szpitalu. Lekarze i eksperci podkreślają, że pacjenci zyskują większą niezależność i jakość życia, szczególnie dzieci i młodzież, które mogą prowadzić bardziej swobodne życie bez ciągłych ograniczeń.
John Stewart, dyrektor ds. leczenia specjalistycznego w NHS England, uznał decyzję za ogromny krok naprzód dla osób z najrzadszymi formami choroby. Zaznaczył również, że codzienne przyjmowanie leku w domu zmniejsza obciążenie systemu opieki zdrowotnej i daje rodzinom większy komfort psychiczny.
POLEMI.co.uk
Fot.: belyaeva33 / Shutterstock
